vadimbondar

Амавроз Лебера - наследственное заболевание глаз, которое прогрессирует после рождения и может быть связано с мутацией в гене RPE65. Данный ген участвует в синтезе белка, который работает в зрительном цикле и помогает трансформировать свет в нервный сигнал. При мутации в этом гене, отмечается недостаток этого белка и зрение прогрессивно ухудшается до полной слепоты. Идея генной терапии заключается в том, что при подобных заболеваниях мы могли бы "подсаживать" нужный ген туда куда нужно и восстанавливать функцию клетки и органа. В этом месяце FDA ( Очень важная правительственная контора в США, которая дает добро на всякие новые лекарства) разрешила к применению первый препарат генной терапии. И это только начало. Подробнее здесь http://vadimbondar.ru/blog/pervyj_preparat_gennoj_terapii_nasledstvennogo_zabolevanija_setchatki_odobren_fda/2017-12-22-415